标题: 基因疗法，在老鼠可能使人类幸福工程 [打印本页]

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作者: 小轻    时间: 2010-10-21 22:14     标题: 基因疗法，在老鼠可能使人类幸福工程

A基因疗法的治疗，抑郁症的症状治疗的老鼠可以对治疗人类的蓝调，根据一项新研究的关键。的处理，这是目前在灵长类动物测试，可批准在短短两年时间，如果一切顺利的人体临床试验。

基因治疗是一种治疗插入到细胞或组织如损坏或变异基因是导致问题的功能基因疾病的方法。虽然基因疗法仍处于试验阶段，它已经成功地 对色盲猴子固化 并且还显示在早期试验成功治疗人类失明，癌症和罕见的致命的脑部疾病叫做肾上腺。然而，基因疗法还没有在治疗精神疾病的人使用。

目前的研究，发表在科学杂志上转化医学10月20日，重点是蛋白质称为11页。这种蛋白质是由神经递质血清素，这反过来，抑郁症的作用发挥了重要作用。 [相关： 抑郁症：原因，症状和治疗]

没有基因小鼠产生11页已被证明可以作为沮丧，迈克尔Kaplitt研究的共同作者，神经外科的威尔康乃尔医学院的教授在纽约市，告诉LiveScience。对于小鼠，这意味着没什么兴趣如糖水和缺乏动力的情况下摆脱出来吓人喜欢被对待的尾巴举行。

研究人员不知道什么是这些老鼠是否采取行动，因为如果没有这样的基因从胚胎阶段是有阻碍它们的发展，还是11页仍然在成人大脑十分重要。

“我们的目标是首次表明，11页的问题在大脑正常成人大脑功能和第二，试图找出大脑的地方事务的一部分，”说Kaplitt，谁共同创建和咨询为Neurologix，一个已经持牌公司由康奈尔大学的国有基因治疗的11页的专利权利。

如果你给老鼠一个11页的基因...

利用一种无害的病毒载体，研究人员注入了核糖核酸片段（核糖核酸），它类似于DNA导入正常小鼠的大脑。的RNA阻断了基因的关键制作11页，有效地关闭了11页的注塑生产领域的表现。

实验显示，老鼠大脑中的11页甜蜜点： 伏隔核，在已知的发挥作用，在脑深点 乐趣和奖励。而11页的伏隔核小鼠表现出对生产灭鼠抑郁症的标牌。

这回答了问题，是否在11页是重要的。接下来，研究人员调查是否基因疗法可以修复11页缺陷小鼠。在这个实验中，研究小组使用的小鼠，缺乏一套完全不同的蛋白质。然后，他们每注入小鼠伏隔核一11页修复基因。动物的无私，无心的行为完全相反。突然，他们的行为切换到正常野生小鼠。

“在一个地方，我们完全正常化这些抑郁行为”，Kaplitt说。

快乐是人类？

在研究的最后部分，研究人员调查是否11页人类大脑中起着类似的作用，因为它在老鼠的大脑一样。该研究小组比较了17个曾与谁没有异常的17人死亡死者大脑抑郁症的人的大脑。在对年龄和性别控制，研究人员发现，抑郁的人有伏隔核的11页比非抑郁对口蛋白含量较低。

“这表明 人类抑郁症 与水平低的11页的大脑有关，“Kaplitt说。”如果这个问题可以用基因疗法，我们能够扭转它。“

其他基因已被发现 抑郁发挥作用，和11页只是一个因素，Kaplitt说。然而，这种蛋白质是由于其在大脑中的作用治疗特别有吸引力的目标。 11页“几乎就像一艘拖船的行为，”Kaplitt说，又使一个重要的血清素受体的细胞在那里可以和神经递质的表面。如果没有11页，脑细胞不正常反应，血清素。因为11页的作用是如此专业，调整其水平是不太可能导致 阻力或副作用 在治疗其他类型看，Kaplitt说。

“作为第一个试图证明了这种方法的可行性，这是一个非常令人兴奋的，”欧文Lucki，一个精神病学和药理学美国宾夕法尼亚大学医学院的教授，告诉 LiveScience。 Lucki，谁没有参与这项研究，他说，要取得成功，基因治疗必须证明优于选择性血清素再摄取抑制剂，或SSRIs类药物，目前的标准药物用于治疗抑郁症。

“我们需要确定是否有这样的待遇实际上将帮助人们谁是难治性，”Lucki说。 “他们可能是最难治疗。”

类似的基因对45例帕金森病的神经系统的最近包裹起来，治疗试验的数据目前正在准备出版。从这项研究中吸取的教训应该帮助研究小组得到的基因治疗抑郁症的临床试验，在未来几年的批准，Kaplitt说。

“什么是真正令人兴奋的是，我们这里这一点不仅对一个潜在的新的治疗抑郁症的方法，但它也提供了新的证据表明，抑郁症精神疾病是没有什么不同的神经系统紊乱等类型，”Kaplitt说。 “这些都是最终的大脑疾病。”

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